Gene-Edited Babies Berichten zufolge in China geboren. Was könnte schiefgehen?

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Ein Wissenschaftler in China hat möglicherweise ein leistungsstarkes Tool zur Bearbeitung von Genen verwendet, um unerwünschte Gene aus menschlichen Embryonen herauszuschneiden, die ersten gentechnisch veränderten Menschen zu erschaffen und eine dystopische Zukunft näher zu bringen, die von vielen befürchtet wird.

Der Wissenschaftler He Jiankui behauptete in einem Video, das er gestern (25. November) online gestellt hatte, er habe CRISPR-Cas9 verwendet - ein Gen-Editing-Tool, das das Gebiet der Genetik im letzten Jahrzehnt revolutioniert hat -, um ein Gen beim Menschen zu löschen Embryonen, um die Babys gegen HIV resistent zu machen. Er sagte in dem Video, dass sich diese Embryonen zu zwei gesunden Babys entwickelt haben: einer Gruppe von Zwillingen namens Lulu und Nana. Die Zwillinge "kamen vor ein paar Wochen so gesund auf die Welt wie alle anderen Babys", sagte er im Video. [Genetik nach Zahlen: 10 verlockende Geschichten]

Die Behauptung des Wissenschaftlers wurde nicht überprüft - tatsächlich hat das in seinen Dokumenten zur ethischen Zulassung genannte Krankenhaus jegliche Beteiligung an dem Verfahren verweigert, berichtete CNN -, aber die wissenschaftliche Gemeinschaft hat laut Nachrichtenberichten immer noch mit Empörung und Besorgnis auf die Behauptung reagiert. Selbst wenn man die sehr realen ethischen Bedenken außer Acht lässt, diese Technologie zur Manipulation menschlicher Gene einzusetzen, glauben viele Wissenschaftler, dass solche Veränderungen weitreichende und unvorhergesehene Gesundheitsprobleme haben könnten.

Es ist wahr, dass die Modifikation, die er an den Embryonen vorgenommen hat, "eine HIV-Infektion verhindern wird", sagte Mazhar Adli, ein Genetiker an der Medizinischen Fakultät der Universität von Virginia. Das Problem ist jedoch, dass das deletierte Gen namens CCR5 "viel mehr Funktionen hat als nur die HIV-Infektion zu unterstützen", sagte Adli - einschließlich der Unterstützung der ordnungsgemäßen Funktion weißer Blutkörperchen.

Das Gen könnte auch eine Rolle bei der Verhinderung einer Infektion mit dem West-Nil-Virus spielen. Wenn es also aus dem Genom herausgeschnitten wird, ist eine Person wahrscheinlich anfälliger für die Krankheit, sagte Feng Zhang vom Broad Institute in einer Erklärung, die als Antwort auf die Nachrichten veröffentlicht wurde . Zhang war einer der Wissenschaftler, die Pionierarbeit bei der Verwendung der CRISPR-Gen-Editing-Technologie geleistet haben.

Darüber hinaus existieren Gene nicht isoliert - sie interagieren ständig mit anderen Genen, was erhebliche Auswirkungen auf den Organismus haben kann. "Das Löschen eines einzelnen Gens kann nicht nur die Funktionsweise anderer Gene verändern, sondern auch das Gesamtverhalten der Zelle und den Phänotyp des Organismus", sagte Adli. (Ein Phänotyp ist ein beobachtbares Merkmal wie braune Augen, das jemand basierend auf dem Genotyp oder den Genen, die dafür kodieren, hat.).

Und diese Bedenken werden durch Probleme ausgelöst, die auftreten können, wenn man davon ausgeht, dass die CRISPR-Technologie perfekt und präzise funktioniert. Leider ist dies wahrscheinlich nicht der Fall: Im Juli veröffentlichten Wissenschaftler in der Zeitschrift Nature Biotechnology einen Bericht, in dem festgestellt wurde, dass die Verwendung der CRISPR-Cas9-Technologie durch unbeabsichtigtes Ändern großer DNA-Stücke mehr Schaden anrichten kann als bisher angenommen.

"Man muss diese Technik sehr umsichtig anwenden, da sie mit vielen Problemen verbunden ist", sagte Dr. Avner Hershlag, Chef von Northwell Health Fertility in Manhasset, New York. Das Erreichen und Entfernen dieses einen Gens könnte also unbeabsichtigte "Off-Target" -Effekte an anderer Stelle im Genom haben. Mit anderen Worten, das Cas9-Protein, das Sie programmieren, um eine Stelle auszuschneiden, könnte zu einer anderen Stelle im Genom gelangen und Änderungen vornehmen, die Sie nicht möchten, sagte Hershlag. Es ist jedoch höchst unwahrscheinlich, dass der Wissenschaftler erkennt, dass diese Veränderungen außerhalb des Ziels eingetreten sind - sie werden möglicherweise erst sichtbar, wenn das Baby geboren wird oder sogar später im Leben, sagte er.

Es gibt "wichtige genetische Zustände, die sich erst später im Leben äußern", sagte Hershlag. Und diese genetischen Veränderungen können an zukünftige Generationen weitergegeben werden, sagte er.

Es besteht auch die Gefahr eines sogenannten Mosaikismus, sagte Hershlag. Normalerweise tragen Zellen im Körper den gleichen identischen Satz von Genen, aber Mosaik bezieht sich auf ein Szenario, in dem einige Zellen, aber nicht alle, aufgrund der Gen-Bearbeitung eine genetische Veränderung tragen, sagte Hershlag. Dies ist etwas, das an und für sich zu Krankheiten führen kann, fügte er hinzu.

Sowohl Adli als auch Hershlag wiesen darauf hin, dass es bei der Prävention von HIV sicherere (und einfachere) Möglichkeiten gibt, dies zu tun. Beispielsweise hat sich gezeigt, dass die Behandlungsmethode PrEP, die als tägliche Pille eingenommen wird, in großen Studien eine Infektion erfolgreich verhindert. Und andere Behandlungen könnten am Horizont stehen.

Also, fügte Adli hinzu, "wer wird die Verantwortung für diese zukünftigen Babys übernehmen, wenn ihre Altersgenossen mit einer einfachen Pille behandelt werden und glücklich überleben, aber die genbearbeiteten erleben alle noch zu identifizierenden [Nebenwirkungen]?"

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